Il farmaco sperimentale MAR001 abbatte i livelli dei trigliceridi

I trigliceridi, i grassi più semplici e abbondanti nel nostro organismo, se superano una determinata soglia possono rappresentare un rischio significativo per la salute. Livelli superiori a 150-199 mg/dL nel sangue vengono attenzionati dai medici poiché sono associati a malattie cardiovascolari come infarto e ictus, tra le principali cause di morte a livello globale. Quando raggiungono livelli particolarmente elevati, i trigliceridi possono anche innescare una pancreatite, una patologia potenzialmente letale. Talvolta sono accompagnati da altri parametri medici connessi al rischio cardiovascolare, come pressione alta, glicemia alta, obesità e altro ancora. Alla luce di queste considerazioni, riportare i livelli dei trigliceridi il più vicino possibile alla soglia della normalità è fondamentale per una buona salute. Un nuovo farmaco sperimentale chiamato MAR001 è stato in grado di abbattere le concentrazioni nel sangue fino al 45 percento in appena 12 settimane in un nuovo studio di Fase 2b, rappresentando una speranza significativa per i numerosi pazienti che soffrono di trigliceridi alti.

A determinare che il farmaco sperimentale MAR001 è in grado di ridurre in modo significativo i livelli di trigliceridi circolanti nel sangue è stato un team di ricerca internazionale guidato da scienziati statunitensi del Mass General Brigham Heart and Vascular Institute – Brigham and Women's Hospital e Scuola di Medicina dell'Università di Harvard, che hanno collaborato con i colleghi di vari istituti. Fra quelli coinvolti l'azienda biotecnologica Marea Therapeutics, il Dipartimento di Medicina dell'Università di Montréal (Canada) e il Servizio cardiovascolare Green Lane di Health New Zealand–Te Whatu Ora. I ricercatori, coordinati dalla professoressa Michelle O'Donoghue, cardiologa presso l'ateneo di Boston, hanno coinvolto nello studio 236 pazienti adulti con trigliceridi elevati che sono stati suddivisi casualmente in quattro gruppi: dose di MAR001 da 300 milligrammi; dose da 450 mg; dose da 900 mg; e placebo. Il farmaco, un anticorpo monoclonale, è stato somministrato tramite iniezione sottocutanea ogni mese per sei mesi; l'obiettivo era verificare i livelli di trigliceridi a 12 settimane dall'avvio della sperimentazione, cioè a tre mesi.

Dall'analisi dei dati è emerso che il gruppo con il dosaggio da 300 mg ha avuto una riduzione del 39,1 percento; il gruppo da 450 mg del 40,5 percento; e quello da 900 mg del 45,3 percento. Il farmaco è stato ben tollerato, considerando che il tasso di effetti collaterali è stato sovrapponibile a quello del gruppo placebo. L'anticorpo monoclonale è risultato così efficace perché è diretto contro ANGPTL4 (Angiopoietin-like protein 4), una proteina che contrasta l'attività della lipoproteina lipasi e determina così l'accumulo dei trigliceridi nel sangue. “Nonostante i progressi nella terapia ipolipemizzante, molti pazienti continuano ad avere livelli elevati di trigliceridi e un rischio cardiovascolare elevato”, ha affermato in un comunicato stampa la professoressa O'Donoghue. “I nostri risultati suggeriscono che MAR001 potrebbe essere in grado di ridurre i trigliceridi in modo sicuro ed efficace”, ha aggiunto l'esperta.

Chiaramente siamo innanzi a uno studio di Fase2b e saranno necessari studi più approfonditi di fase 3 con migliaia di partecipanti per determinare se a questa significativa riduzione dei trigliceridi corrisponderà anche un calo delle malattie cardiovascolari come infarto e ictus. I dettagli della ricerca “ANGPTL4 Inhibition in Adults with Elevated Triglyceride Levels” sono stati pubblicati sulla rivista scientifica The New England Journal of Medicine, la più autorevole al mondo per il campo medico.