Morti 2 bambini trattati con farmaco anti Sma, Aifa: “Insufficienza epatica dopo somministrazione”

Due bambini sono morti dopo essere stati trattati con Zolgensma, il farmaco utilizzato contro la Sma. È quanto ha reso noto l'Aifa oggi con una nota pubblicata direttamente sul proprio sito.

I due bimbi, di 4 e 28 mesi, sono deceduti a causa di insufficienza epatica acuta verificatasi dopo la somministrazione del farmaco, che sempre l'Aifa aveva approvato nel 2021 e che è a carico del Servizio sanitario nazionale per tutti i bambini affetti dalla patologia e sotto i 13,5 kg di peso. Al momento, i pazienti curati con questo farmaco, dal costo elevato, sono circa 3.000.

Le caratteristiche cliniche comuni di questi due casi, come si legge sul sito Aifa, sono le seguenti: aumento asintomatico delle aminotransferasi epatiche entro le prime 1-2 settimane dopo l'infusione; e poi vomito, debolezza e un secondo aumento delle aminotransferasi epatiche.

L'epatotossicità, ovvero la tossicità per il fegato, segnalata con "onasemnogene abeparvovec", spiega l'Aifa nella nota, "si manifesta spesso come funzionalità epatica anomala o come aumento delle aminotransferasi". Tuttavia, sono stati segnalati danno epatico acuto grave o insufficienza epatica acuta, anche con esito fatale. Il meccanismo sottostante, sottolinea ancora l'agenzia, è "probabilmente correlato a una risposta immunitaria innata e/o adattativa al vettore".

L'Aifa raccomanda pertanto un regime profilattico con corticosteroidi e il monitoraggio della funzionalità epatica per almeno 3 mesi dopo l'infusione del farmaco. Ciò include il monitoraggio settimanale "per il primo mese e durante l'intero periodo di riduzione graduale dei corticosteroidi, seguito da un monitoraggio bisettimanale per un altro mese e, se clinicamente indicato, anche in altri momenti".

Inoltre, i pazienti che presentano segni o sintomi indicativi di disfunzione epatica devono essere prontamente valutati per danno epatico. Nel caso in cui i pazienti non rispondano adeguatamente ai corticosteroidi, si deve consultare un gastroenterologo o un epatologo pediatrici.

Il decesso nei due casi considerati da Aifa si è verificato 6-7 settimane dopo l'infusione, durante il periodo di riduzione graduale della dose di corticosteroidi. Zolgensma, si sottolinea, "è sottoposto a monitoraggio addizionale. Ciò permetterà la rapida identificazione di nuove informazioni sulla sicurezza. Agli operatori sanitari è richiesto di segnalare qualsiasi reazione avversa sospetta".