Questo è il farmaco più costoso al mondo ed è appena stato approvato negli Usa
La Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti ha appena approvato un nuovo medicinale per il trattamento di una rara malattia di origine genetica legata alla coagulazione del sangue, l’emofilia B, un disturbo dovuto a una carenza dell’attività di coagulazione del Fattore IX, che si traduce in sanguinamenti prolungati dopo lesioni, estrazioni dentarie o interventi chirurgiche, e nei casi più gravi in episodi emorragici spontanei e ripetuti. Ogni dose del farmaco costa 3,5 milioni di dollari, un prezzo che rende questo medicinale il più costoso al mondo, sebbene una recente analisi sull’efficacia in rapporto al suo valore suggerisca che si tratta di un prezzo relativamente “equo” per il beneficio che offre.
Hemgenix, cos’è e come funziona il farmaco più costoso al mondo
Il medicinale, commercializzato con il nome Hemgenix, è un trattamento di terapia genica basato su vettori di adenovirus approvato negli Stati Uniti per gli adulti con emofilia B (deficit congenito del Fattore IX) che utilizzano una terapia di profilassi con Fattore IX, o hanno un’emorragia in atto o pregressa pericolosa per la vita, oppure hanno avuto ripetuti, gravi episodi di sanguinamento spontaneo. Si tratta di un trattamento che si somministra per via endovenosa una tantum, come singola dose o frazioni di essa, progettato per fornire le informazioni genetiche per la sintesi del Fattore IX alle cellule bersaglio del fegato. Questo materiale genetico (DNA) viene quindi replicato dalle cellule, che producono il Fattore IX.
Fino ad oggi, due studi hanno testato l’efficacia e la sicurezza di Hemgenix. In uno, condotto su 54 partecipanti con emofilia B grave o moderatamente grave, i ricercatori hanno riscontrato un aumento dei livelli di attività del Fattore IX, che ha ridotto la necessità di terapie sostitutive di routine attualmente disponibili per i pazienti. Dopo il trattamento, il tasso con cui i pazienti sono andati incontro a sanguinamenti incontrollati è diminuito di oltre il 50% rispetto alla loro frequenza al basale.
Gli effetti collaterali del farmaco sono stati generalmente lievi o moderati, e includevano mal di testa, sintomi simil-influenzali e aumenti degli enzimi del fegato. “La terapia genica per l’emofilia era all’orizzonte da più di due decenni – ha affermato Peter Marks del Centro per la valutazione e la ricerca biologica dell’FDA – . L’approvazione odierna fornisce una nuova opzione terapeutica per i pazienti con emofilia B e rappresenta un importante progresso nello sviluppo di terapie innovative per coloro che soffrono di un elevato carico di malattia associato a questa forma di emofilia”.
