“Mio padre malato terminale di cancro al pancreas, autorizzate il farmaco daraxonrasib in Italia”: il dolore di Giorgio

Nei giorni scorsi, in occasione del congresso annuale dell'American Society of Clinical Oncology (ASCO 2026) tenutosi a Chicago, negli Stati Uniti, sono stati presentati i risultati rivoluzionari di uno studio clinico di Fase 3 sul trattamento del cancro al pancreas. Più nello specifico, contro l'adenocarcinoma pancreatico metastatico (mPDAC), il più diffuso – coinvolge oltre il 90 percento dei casi – e con una specifica e comune mutazione. In sostanza, i ricercatori del Dana-Farber Cancer Institute hanno dimostrato che il farmaco orale daraxonrasib, un inibitore multiselettivo di un gene chiamato RAS(ON) in grado di inattivare il gene KRAS mutato, raddoppia la sopravvivenza dei pazienti. Rispetto alla chemioterapia standard del gruppo placebo, la pillola da assumere quotidianamente ha garantito una sopravvivenza media di 13,2 mesi contro 6,7 mesi, in pazienti con cancro al pancreas metastatico e già sottoposti a precedente terapia. Si tratta di un risultato straordinario, contro uno dei tumori più aggressivi, subdoli e mortali in assoluto.

Che si tratti di un farmaco realmente innovativo è dimostrato dal fatto che la Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti, l'agenzia federale che regola farmaci, terapie sperimentali e prodotti alimentari, dopo la pubblicazione dei risultati sull'autorevole The New Englang Journal of Medicine, ha avviato una procedura di autorizzazione rapidissima – chiamata Expanded access – che l'ha resa disponibile ai pazienti in una manciata di giorni. E poi c'è stata la calorosa accoglienza della comunità scientifica, sin dalla standing ovation con scroscianti applausi riservata agli autori dello studio durante la presentazione al congresso di Chicago da una platea gremita di oncologi. La professoressa Rachna Shroff del Cancer Center dell'Università dell'Arizona, che ha presentato la ricerca assieme all'autore principale dello studio, il professor Brian M. Wolpin del Pancreatic Cancer Research presso il Dana-Farber Cancer Institute, ha affermato di essere scoppiata in lacrime dopo averli letti, avendo a che fare da tanti anni con pazienti affetti da questa terribile e implacabile malattia. Anche il professor Roberto Burioni ha parlato di "risultati eccezionali mai visti prima".

Nonostante tutto, in tanti hanno avuto il coraggio di commentare sui social che è un risultato di “poco conto” perché garantirebbe solo alcuni mesi di sopravvivenza in più. Ma poter trascorrere il doppio del tempo con i propri cari non ha prezzo per chi vive una situazione così dolorosa. È di queste ore la notizia che gli autori dello studio hanno chiesto alla società di biotecnologie statunitense Revolution Medicine, produttrice del daraxonrasib, di attivare anche in Europa – e dunque anche in Italia – il più velocemente possibile il programma di uso compassionevole, come fatto per l'Expanded access negli Stati Uniti. Ciò accelererebbe in modo sostanziale la disponibilità del farmaco per i pazienti bisognosi. Al momento, come riportato dalla Federazione Nazionale degli Ordini dei Biologi (FNOB), l’Agenzia Europea dei Medicinali (EMA) ha designato il daraxonrasib come “farmaco orfano” alla luce dei preziosi benefici terapeutici; ciò accelererà l'iter di autorizzazione, ma si tratta sempre di mesi. Ed è proprio per questo che i ricercatori hanno richiesto l'uso compassionevole anche per l'Europa. La speranza è che il via libera a una procedura di questo tipo arrivi il più presto possibile per tutti coloro che ne hanno bisogno.

La lettera del nostro lettore Giorgio, figlio di un paziente oncologico

È in questo contesto che pubblichiamo la lettera del nostro lettore Giorgio, il cui padre è affetto da cancro al pancreas con metastasi. Un grido di dolore che si fa megafono per tutte le famiglie che soffrono e attendono una rapida risposta da enti e istituzioni. Il nuovo farmaco esiste ed è efficace nei pazienti in determinate condizioni: e non c'è un secondo da perdere per farlo arrivare loro.

La nostra redazione riceve lettere e testimonianze relative a storie che riguardano il mondo del lavoro e della scuola. Invitiamo i nostri lettori a scriverci le loro storie cliccando qui.

Vi scrivo spinto dalla disperazione e dalla rabbia, consapevole che la mia storia è purtroppo quella di migliaia di altre famiglie italiane. Mi chiamo Giorgio e ho 28 anni, dopo aver perso mia madre a causa di un tumore cerebrale, oggi sto assistendo mio padre, che sta lottando contro un tumore al pancreas terminale con metastasi al fegato (purtroppo triste e quotidiana realtà nella città di Taranto).

In questi giorni, il mondo scientifico celebra una svolta storica presentata al congresso mondiale ASCO 2026: il farmaco Daraxonrasib. Si tratta della prima molecola "RAS-on" in grado di raddoppiare la sopravvivenza globale in pazienti metastatici come mio padre. Negli Stati Uniti, la FDA ha già concesso l'approvazione d'urgenza e l'accesso allargato (Expanded Access) in soli quattro giorni.

In Italia, invece, ci scontriamo con un muro di gomma.

Nonostante la validità scientifica sia acclarata e il farmaco sia pronto per l'uso clinico, in Europa e in Italia non è ancora disponibile né in commercio, né tramite canali di uso compassionevole o nominale. Ho contattato i principali centri di eccellenza oncologica (Pisa, Verona, Milano) e la risposta è unanime: "Il farmaco non è accessibile al momento, bisogna attendere i tempi regolatori".

Ma chi ha un tumore al pancreas al IV stadio non ha mesi o anni da attendere. La burocrazia sta condannando a morte centinaia di persone che avrebbero diritto a una speranza di vita concreta, già validata dalla scienza e già operativa oltreoceano. È un paradosso disumano: la cura esiste, è chiusa in un cassetto, e mentre le autorità discutono i protocolli, il tempo biologico dei pazienti scorre verso la fine.

Vi chiedo di dare voce a questa ingiustizia. Chiedo che il Ministero della Salute e l'AIFA attivino immediatamente un protocollo di accesso precoce o uso compassionevole, sul modello americano, per permettere a chi sta combattendo oggi di accedere al Daraxonrasib prima che sia troppo tardi.

Chiedo che la lettera venga pubblicata, nel caso, in forma anonima per tutelare la privacy di mio padre.

Vi ringrazio per l'attenzione