Nuovo farmaco abbatte del 50% la necessità di trasfusioni nei pazienti con beta talassemia
Nuovo farmaco contro la beta talassemia, conosciuta anche come anemia mediterranea nella sua forma “major”, è in grado di ridurre in modo significativo la necessità di trasfusioni di sangue in larga parte dei pazienti. Dopo tre anni di trattamento con il Luspatercept, infatti, il fabbisogno di sangue risulta abbattuto di circa la metà nel 50 percento dei pazienti, mentre il 12 percento conquista l'indipendenza dalle trasfusioni per almeno due mesi. Si tratta di risultati estremamente significativi per l'impatto sulla qualità della vita, tenendo presente che le persone colpite dalla forma severa della beta talassemia richiedono trasfusioni di sangue continue, ovvero ogni 2 o 3 settimane per tutta la vita, con la necessità di sottoporsi anche altre terapie con potenziali effetti collaterali.
A determinare l'efficacia del farmaco Luspatercept contro la beta talassemia / anemia mediterranea è stato un team di ricerca internazionale guidato da scienziati italiani dell'Università di Milano. I ricercatori, coordinati dalla professoressa Maria Domenica Cappellini, docente di Medicina Interna e responsabile del Centro Malattie Rare presso l'IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico di Milano, sono giunti alle loro conclusioni dopo aver condotto uno studio di fase 3 chiamato BELIEVE. Il trial clinico, randomizzato, in doppio cieco, multicentrico e controllato con placebo (il gold standard della ricerca scientifica), aveva come obiettivo la valutazione dell'efficacia e della sicurezza del farmaco (nome in codice ACE-536) più la terapia di supporto d'elezione (BSC) rispetto al placebo più la terapia BSC, che si basa su farmaci ferrochelanti per contrastare l'eccessiva assunzione di ferro. Lo studio ha coinvolto circa 300 pazienti adulti che avevano bisogno di costanti trasfusioni di sangue a causa della beta talassemia.
Dai risultati è emerso che tra i 224 pazienti trattati col luspatercept, in 173 (pari al 77,2 percento) hanno ottenuto una riduzione del carico trasfusionale di almeno il 33 percento nell'arco di tre mesi, mentre in 116 (il 51,8 percento) “hanno avuto una risposta durante qualsiasi intervallo di 24 settimane”, si legge in un comunicato stampa relativo allo studio. La necessità di sottoporsi a trasfusioni di sangue è stata ridotta di almeno il 50 percento in 112 pazienti (50 percento) in un intervallo compreso tra 12 e 24 settimane dall'inizio della terapia. Dopo 3 anni l'indipendenza dalla trasfusione è stata raggiunta in circa un paziente su dieci, per un periodo pari o superiore a due mesi (otto settimane). Il record di durata mediana dall'indipendenza dalle trasfusioni di sangue è stato di 72 giorni.
La beta talassemia, una malattia ereditaria, nella forma major determina la formazione di globuli rossi molto piccoli (microciti) che non sono in grado di sintetizzare l'emoglobina, una eritropoiesi inefficace che innesca l'anemia e la conseguente necessità di continue trasfusioni. “La major colpisce circa l’80% dei pazienti, è la più severa e richiede una terapia trasfusionale continua, mentre le forme intermedie richiedono controlli periodici e occasionali trasfusioni in momenti particolari, come gravidanze, interventi chirurgici o infezioni. Nella forma più grave, le manifestazioni della malattia si verificano già da neonati, con livelli di emoglobina molto bassi, aumento di volume di fegato e milza e rallentamento della crescita. Le intermedie si possono presentare invece più avanti nel tempo e con sintomi meno gravi”, ha dichiarato la professoressa Cappellini.
Il farmaco Luspatercept agisce sulla maturazione dei globuli rossi contribuendo a diminuire l'anemia. “Ha un profilo di sicurezza tollerabile e rappresenta una prospettiva di enorme interesse come alternativa alla terapia tradizionale di trasfusioni e ferrochelazione”, ha chiosato la coordinatrice dello studio. Il medicinale è stato già approvato dall'Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) per gli adulti e sono già in corso i trial clinici sui minori. I dettagli della ricerca “An Efficacy and Safety Study of Luspatercept (ACE-536) Versus Placebo in Adults Who Require Regular Red Blood Cell Transfusions Due to Beta (β) Thalassemia (BELIEVE)” sono stati presentati durante al congresso dell'Associazione Europea di Ematologia, in corso di svolgimento a Vienna.
