Cancro, farmaco contro il mieloma multiplo aumenta di 7 volte la remissione completa dalla malattia

Rispetto al trattamento standard, un farmaco immunoterapico è in grado di aumentare di 7 volte la remissione completa dal mieloma multiplo (MM), un tumore del sangue con significativo rischio di recidiva legato alla proliferazione incontrollata di plasmacellule malate, come spiegato dall'istituto Humanitas. Il farmaco, chiamato idecabtagene vicleucel (ide-cel o Abecma), è una terapia basata sul recettore dell'antigene chimerico, meglio conosciuta come CAR T, un trattamento che sta rivoluzionando la lotta contro molte patologie onco-ematologiche come linfomi, leucemie e mieolomi.

A determinare l'efficacia dell'ide-cel contro il mieloma multiplo è stato un copioso team di ricerca internazionale guidato da scienziati statunitensi del Memorial Sloan Kettering Cancer Center (MSK) di New York, che hanno collaborato a stretto contatto con i colleghi dell'IRCCS Azienda Ospedaliero–Universitaria di Bologna, dell'Università di Navarra (Spagna), della Mayo Clinic di Jacksonville, dell'Università di Parigi-Città, del Sarah Cannon Research Institute and Tennessee Oncology e di numerosi altri istituti. I ricercatori, coordinati dal professor Sergio Giralt, vice capo della divisione delle neoplasie ematologiche presso l'istituto newyorchese, sono giunti alle loro conclusioni dopo aver condotto uno studio di Fase 3 chiamato KarMMa-3 in cui sono stati coinvolti circa 400 pazienti. Soffrivano tutti di una recidiva da mieloma multiplo refrattario e avevano già sostenuto da 2 a 4 altri trattamenti per combatterlo, con l'anticorpo monoclonale daratumumab, farmaci immunomodulatori e inibitori del proteasoma, tutti trattamenti standard contro questa neoplasia del sangue.

I partecipanti sono stati suddivisi in due gruppi. Al primo, composto da 254 pazienti, è stato somministrato l'ide-cel, al secondo un trattamento standard. Al termine del periodo di follow-up è emerso che nei pazienti trattati con l'immunoterapico CAR T si è verificata una remissione completa dalla malattia (cioè il cancro era scomparso dall'organismo) con una percentuale 7 volte superiore rispetto al gruppo del trattamento standard, ovvero 33 percento contro 5 percento. In caso di ulteriore recidiva, nei pazienti trattati con ide-cel il mieloma multiplo si ripresentava in media 13,3 mesi dopo, mentre in quelli con trattamento standard 4,4 mesi dopo. Ciò significa una sopravvivenza libera da malattia tre volte superiore. Si tratta di risultati estremamente significativi che sottolineano l'efficacia della terapia, che è stata già approvata dalla Food and Drug Administration (FDA) americana ma solo in quei pazienti che non rispondono ad altri cicli terapeutici.

Una delle ragioni risiede nei significativi effetti collaterali, che nello studio si sono verificati nel 93 percento dei pazienti sottoposti al trattamento. Quello più comune è stato la sindrome da rilascio di citochine (CRS), che può essere potenzialmente fatale se non opportunamente trattata. Ecco perché servono centri altamente specializzati per somministrare la CAR T. Questa terapia si basa sul prelievo dei linfociti T (globuli bianchi) dal sangue dei pazienti, che vengono ingegnerizzati in laboratorio, moltiplicati e successivamente reinfusi per via endovenosa. Nel caso del mieloma multiplo vengono progettati per riconoscere le cellule tumorali portatrici della proteina BCMA, tipica di questa neoplasia ematologica. La speranza degli autori dello studio è che il farmaco possa essere reso disponibile a quanti più pazienti disponibili, vista la grande efficacia (al netto delle severe reazioni avverse, che possono essere controllate). I dettagli della ricerca “Ide-cel or Standard Regimens in Relapsed and Refractory Multiple Myeloma” sono stati pubblicati sull'autorevole rivista scientifica The New England Journal of Medicine.