Affetto da Atrofia muscolare Spinale appena nato, per curarlo serve 1 milione di sterline

La famiglia di Edward

Solo otto settimane di vita eppure già affetto da atrofia muscolare spinale. Per stare meglio, ha bisogno di un farmaco da 1,7 milioni di sterline. I genitori affermano che la salute del loro bambino non ha prezzo. Edward, di appena otto settimane, ha una sola possibilità: un trattamento che fino a 3 anni fa non esisteva. L'iniezione potrebbe fermare il rapido peggioramento della sua condizione. Alla notizia, la madre Megan Wills ha dichiarato di aver sentito "un pugno nello stomaco". "Semplicemente devastante – racconta – quasi troppo da spiegare". La donna vive con il compagno di 36 anni a Colchester, Essex. Il piccolo Edward ha muscoli sempre più deboli. Fino a 3 anni fa, i bambini affetti da questa malattia perdevano gradualmente l'uso dei muscoli prima di morire, solitamente prima di compiere due anni, a causa di problemi respiratori causati da muscoli toracici deboli. C'è però un barlume di speranza ora che costa 1,7 milioni di sterline. Lo Zolgensma è il farmaco più costoso al mondo

In uno studio su 15 bambini trattati con Zolgensma pubblicato sul New England Journal of Medicine nel 2017, tutti e 15 sono sopravvissuti rispetto al gruppo di bambini non trattati. Dodici dei bambini che hanno ricevuto una dose più alta, a due anni camminavano in maniera autonoma. L'unica speranza per Edward è che i genitori riescano a raccogliere i soldi per le cure. Hanno ricevuto circa 12.000 sterline in donazioni attraverso un sito di crowfunding: una somma incredibile, ma poco rispetto a ciò che serve. "Vorremmo vedere Edward parlare e camminare, come tutti i genitori" spiega la madre del bambino. I farmaci per la terapia genica rappresentano una nuova frontiera per la medicina. I costi elevati però impediscono ai pazienti di sottoporsi a questi trattamenti.

I farmaci per le malattie rare sono più costosi poiché sono di meno i pazienti che ne hanno bisogno. Le aziende farmaceutiche alzano i costi per recuperare le spese. I consumatori però sostengono che i prezzi non possano essere così alti. Per i genitori di Edward, che hanno assistito a un lento declino, il dono della salute del loro bambino non ha prezzo. A settembre, quando Edward è nato, sembrava in buona salute. Ma dopo settimane ha iniziato a soffocare ed è stato portato al pronto soccorso, dove è stata scoperta la diagnosi grazie a un esame del sangue. "Uscito dall'ospedale dopo il soffocamento, si muoveva a malapena" spiega la madre.