Una donna di 50 anni è la prima persona a ricevere un trapianto di cellule staminali per la cura del Parkinson

Una donna di 50 anni è diventata la prima persona ad aver ricevuto un trapianto di cellule staminali per la cura del Parkinson dopo l’approvazione condizionata di un nuovo trattamento in Giappone. La paziente, che è stata sottoposta all’intervento all’inizio di ottobre presso l’Ospedale universitario di Kyoto, ha avuto un decorso post-operatorio positivo, è già stata dimessa ed è tornata al lavoro. Il trattamento, denominato Amchepry, è stato sviluppato dall’azienda farmaceutica giapponese Sumitomo Pharma e ha previsto il trapianto nel cervello di milioni di progenitrici neurali dopaminergiche, ottenute da cellule staminali pluripotenti indotte (iPS) provenienti da donatori sani. In seguito al trapianto, le progenitrici neurali dopaminergiche sono destinate a diventare neuroni dopaminergici che producono dopamina, andando a compensare la perdita di questi neuroni legata al Parkinson.

Il primo trattamento per il Parkinson con cellule staminali

Il trattamento Amchepri nasce da un programma di ricerca dell'Università di Kyoto, sviluppato in collaborazione con Sumitomo Pharma, sotto la guida del professor Jun Takahashi, che ha sviluppato la tecnologia per ottenere progenitrici dei neuroni dopaminergici a partire da cellule staminali pluripotenti indotte (iPS). Queste cellule staminali vengono ottenute riprogrammando cellule adulte, che ritornano a uno stato giovanile, e successivamente indirizzate a differenziarsi nelle progenitrici destinate al trapianto.

L’approvazione del Giappone per questo trattamento del Parkinson è arrivata il 6 marzo 2026 e è la prima al mondo per un prodotto di medicina rigenerativa derivato da cellule iPS. Si tratta di un’autorizzazione condizionata e a tempo limitato, che prevede l'impiego del trattamento per migliorare i sintomi motori nei pazienti con Parkinson che non rispondono adeguatamente alle terapie farmacologiche esistenti, compresi i medicinali a base di levodopa.

La prima persona trattata dopo questo via libera, la donna di 50 anni che ha ricevuto il trapianto a inizio ottobre, rientra in un programma che prevede un secondo intervento entro la fine dell’anno e un progressivo ampliamento, con l’obiettivo di coinvolgere una decina di pazienti nel 2027 e fino a venti nel 2028.

La decisione di approvare il trattamento si è basata sui risultati di uno studio clinico di fase I/II condotto presso l’Ospedale universitario di Kyoto e pubblicato nell’aprile 2025 su Nature. La sperimentazione ha coinvolto sette pazienti, tra i 50 e i 69 anni, uno dei quali si è ritirato a causa del Covid, sottoposti al trapianto di cellule progenitrici dei neuroni dopaminergici in entrambi gli emisferi cerebrali, nel putamen, una struttura cerebrale coinvolta nel controllo e nella coordinazione dei movimenti.

Dopo due anni di osservazione, durante i quali sono stati valutati la sicurezza della procedura e l’efficacia del trattamento, quattro dei sei pazienti valutati hanno mostrato un miglioramento dei sintomi motori. Il trattamento non ha prodotto né eventi avversi gravi né una crescita anomala delle cellule trapiantate.