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23 Novembre 2021
9:17

Napoli, bimbo con malattia rara salvato al Santobono: curato con farmaco da 2,5 milioni di euro

Il bimbo, 4 anni, è affetto da Sma1, rarissima patologia degenerativa. Al Santobono è stato curato con il Zolgensma: costa 2 milioni e mezzo di euro.
A cura di Valerio Papadia
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Una storia di speranza arriva dall'ospedale Santobono di Napoli, dove il piccolo Antonio, un bimbo di 4 anni di Gorizia, è stato salvato grazie al farmaco più costoso al mondo, che regala al bambino e alla sua famiglia una speranza di una vita migliore. Antonio è affetto da Sma1, una rara malattia degenerativa che compromette la sua capacità di muoversi, deglutire, perfino di respirare: nel nosocomio pediatrico partenopeo al piccolo è stato somministrato il Zolgensma, considerato il farmaco più costoso al mondo, visto che il prezzo è di 2 milioni e mezzo di euro.

Il farmaco gli era sempre stato negato

Il costo del farmaco è proibitivo e l'accesso gratuito alla cura era sempre stato negato ad Antonio e alla sua famiglia. L'Aifa, l'Agenzia del farmaco italiana, concede il Zolgensma a titolo gratuito soltanto se si soddisfano determinati requisiti: i bimbi devono essere infatti molti piccoli, non superare un certo peso, e le difficoltà di deglutizione non devono compromettere la corretta assunzione del farmaco. La famiglia aveva provato anche a far partire una raccolta fondi per sostenere le spese del farmaco, ma purtroppo non aveva raggiunto la cifra necessaria.

Da marzo 2021, però, l'Aifa ha eliminato il limite d'età, aprendo una nuova speranza per Antonio. Speranza che si è concretizzata sabato 20 novembre, quando il bimbo ha potuto finalmente assumere il farmaco all'ospedale Santobono di Napoli: se continuerà ad assumere il Zolgensma, Antonio potrà migliorare notevolmente la qualità della sua vita già nel giro di 6 mesi.

Cos'è la Sma1

La Sma1 è una delle quattro varianti della Sma, l'atrofia muscolare spinale: si tratta, anzi, della tipologia più rara e invalidante di questa patologia. La malattia si presenta in bimbi molto piccoli, nei primi sei mesi d'età: il piccolo paziente presenta, come detto, difficoltà motorie, respiratorie e nella deglutizione, che ne compromettono fortemente la qualità della vita.

Perché il Zolgensma costa così tanto

Come può un farmaco arrivare a costare 2,5 milioni di euro? Il costo è giustificato, se così si può dire, dal fatto che il farmaco costituisce una innovativa terapia genica che aiuta a curare malattie genetiche che si rivelano spesso o quasi sempre mortali e aiuta i pazienti a migliorare sostanzialmente la propria qualità della vita. Il Zolgensma richiede anche una somministrazione particolare, ovvero una infusione di circa un'ora.

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