Farmaco con nanoparticelle d’oro migliora i sintomi e inverte i deficit cerebrali del Parkinson
Un farmaco sperimentale basato su nanoparticelle d'oro è stato in grado di invertire i deficit cerebrali in pazienti affetti da Sclerosi Multipla e morbo di Parkinson, due comuni patologie neurodegenerative associate a un metabolismo energetico del cervello compromesso. La persone con il Parkinson trattate col farmaco hanno inoltre affermato di aver ottenuto miglioramenti nelle funzionalità motorie legate alle attività quotidiane. In altri termini, questo trattamento – chiamato CNM-Au8 – può avere un impatto positivo sui sintomi e sulla progressione della patologia. È ancora troppo presto per sbilanciarsi sull'effettiva efficacia del farmaco sperimentale, tuttavia gli scienziati sono ottimisti sul fatto che attraverso di esso possano essere prevenute o invertite “alcune disabilità neurologiche” innescate dalla neurodegenerazione.
A mettere a punto e testare il farmaco sperimentale CNM-Au8 è stato un team di ricerca internazionale guidato da scienziati del Centro Medico dell'Università del Texas Sudoccidentale, che hanno collaborato a stretto contatto con i colleghi di Instat Clinical Research e della società Clene Nanomedicine, Inc, quest'ultima specializzata proprio nello sviluppo di nanocristalli d’oro come agenti terapeutici, da somministrare per via orale. Ma come funziona esattamente il nuovo farmaco? Come spiegato dall'ateneo statunitense in un comunicao stampa, il corretto funzionamento del cervello è legato al continuo apporto dell'adenosina trifosfato (ATP) alle sue cellule. In pratica questa molecola rappresenta il “carburante” che permette alle cellule di vivere ed eseguire i propri compiti.
Con l'invecchiamento il metabolismo energetico del cervello va incontro a un calo naturale, a causa di uno squilibrio che si determina tra le due forme di un coenzima, la nicotinammide adenina dinucleotide (NAD+), la forma ossidata, e la nicotinammide adenina dinucleotide + idrogeno (NADH), la forma ridotta. Se questo calo metabolico è normale con l'età che avanza, nel morbo di Parkinson e in altre patologie – compresa la Sclerosi Laterale amiotrofica – il processo è molto più evidente e accelerato. È proprio qui che entra in gioco il farmaco sperimentale CNM-Au8, che fornisce il coenzima mancante per ripristinare l'equilibrio energetico nel cervello, attraverso un processo di catalisi. Per inviarlo al cervello gli scienziati sfruttano le nanoparticelle d'oro, che sono in grado di attraversare la barriera emato-encefalica e trasportare il principio attivo fino all'obiettivo.
Per verificare l'efficacia del CNM-Au8 i ricercatori guidati dal professor Peter Sguigna, docente di Neurologia e ricercatore presso il Peter O' Donnell Jr. Brain Institute dell'ateneo texano, hanno coinvolto nello studio 24 pazienti, 11 con Sclerosi Multipla recidivante e 13 con morbo di Parkinson. I partecipanti, sottoposti a esami cerebrali per verificare le concentrazioni di NAD + /NADH al base, hanno assunto il farmaco per 3 mesi, dopo dei quali sono stati nuovamente sottoposti ai controlli. Ebbene, rispetto all'inizio dello studio, in media il rapporto di NAD + /NADH è aumentato del 10,4 percento, invertendo il deficit metabolico legato proprio alle patologie neurodegenerative. Potrebbe sembrare poco, ma è un effetto molto significativo, considerando che ogni decennio la perdita media è dello 0,5 percento. L'incremento si è riflesso anche in un miglioramento nelle funzionalità motorie nei pazienti con Parkinson, come evidenziato dagli stessi.
“Siamo cautamente ottimisti sul fatto che saremo in grado di prevenire o addirittura invertire alcune disabilità neurologiche con questa strategia”, ha dichiarato il professor Sguigna. Come evidenziato anche dagli studi preclinici, del resto, il CNM-Au8 supporta anche la neuroprotezione e la rimielinizzazione (la perdita della guaina mielinica è una delle caratteristiche della sclerosi multipla). Uno degli aspetti più significativi risiede nel fatto che il farmaco non ha innescato effetti collaterali gravi. I dettagli dello studio “Evidence of brain target engagement in Parkinson’s disease and multiple sclerosis by the investigational nanomedicine, CNM-Au8, in the REPAIR phase 2 clinical trials” sono stati pubblicati sulla rivista scientifica Journal of Nanobiotechnology.
