Escluso dalla terapia che poteva salvarlo, Antonio avrà ora accesso al farmaco sperimentale
Un nuovo percorso di speranza per Antonio, un bimbo di Monfalcone affetto da una malattia rara invalidante che finalmente avrà diritto a una terapia genica dalla quale è stato escluso fino ad ora per motivi di età. L'Aifa ha approvato da qualche giorno la rimborsabilità della terapia genica a carico del sistema sanitario per tutti i bimbi affetti da Sma1, l'atrofia muscolare spinale prossimale di tipo 1, sotto i 13,5 chili. Il via libera è arrivato dopo un processo iniziato nel maggio 2020 con l'istanza negoziale presentata dall'azienda Novartis.
La Sma 1 porta a un progressivo indebolimento dei muscoli e a lungo andare compromette respirazione, deglutizione e uso degli arti inferiori. Il piccolo Antonio, di tre anni e mezzo, non ha potuto usufruire del farmaco in Italia perché con un costo di oltre due milioni di euro e rimborsabile solo per i piccoli entro i sei mesi. Mancavano evidenze scientifiche dell'efficacia sui bimbi più grandi, ma casi come il piccolo Kris curato negli Stati Uniti con lo stesso medicinale senza limiti di età, hanno fatto ricredere l'ente e hanno dato una speranza in più alle famiglie italiane. La madre di Antonio, Stella, aveva contattato Trieste Prima per raccontare la sua storia e fare in modo che la questione riguardante Zolgensma diventasse di dominio pubblico. Da lì una raccolta fondi per l'acquisto del farmaco e il contributo di esponenti politici come il sindaco di Monfalcone. Un problema comune a diverse famiglie che già avevano presentato il caso alle Tv nazionali. Aifa ha proseguito le trattative con la Novartis fino all'accordo definitivo. Il farmaco sarà disponibile all'interno di studi clinici per i bimbi con un peso tra i 13,5 e i 21 kg. In questo modo, si potranno acquisire ulteriori dati sulla sicurezza.
Antonio di chili ne pesava 15 ed è arrivato a 13 con una dieta speciale per non indebolirlo. In questo modo, rientrerà nei parametri per accedere al farmaco. Ora deve procedere alla somministrazione il prima possibile. "Ringraziamo chi ci ha aiutato – ha dichiarato il papà di Antonio – e tutte quelle che ci hanno dato la forza per continuare la battaglia. Antonio è stato il motore di tutto col suo sorriso. Adesso si inizia una nuova vita".
