Terapie con cellule CAR-T, al Bambino Gesù trattati 3 piccoli pazienti con malattie autoimmuni

Due ragazze italiane e un bambino ucraino di 12 anni, fuggito dalla guerra, sono stati i primi pazienti pediatrici ad essere trattati con cellule CAR-T, che hanno mandato in remissione la grave malattia autoimmune da cui sono affetti. Si tratta di una terapia genica, che si bassa sulla manipolazione dei linfociti T del paziente. Il trattamento è stato eseguito presso l'ospedale pediatrico Bambino Gesù di Roma.

I medici del Bambino Gesù spiegano che le malattie autoimmuni attaccano e distruggono i tessuti sani scambiandoli per dannosi invece di difendere l'organismo da batteri e virus. Questo può causare un processo infiammatorio e la formazione di anticorpi che attaccano le cellule sane del corpo, incluse quelle di organi vitali come reni, polmoni e pelle.

I tre pazienti trattati con le cellule CAR T erano affetti in particolare da forme molto gravi di lupus eritematoso sistemico, una malattia cronica che può attaccare reni, polmoni e sistema nervoso centrale, e dermatomiosite, una rara patologia infiammatoria autoimmune che colpisce la cute ed i muscoli scheletrici.

Questa terapia prevede, come detto, la manipolazione dei linfociti T per renderli capaci di riconoscere un bersaglio rappresentato dall'antigene CD19 nelle patologie linfoblastiche acute e nei linfomi non Hodgkin. Questo antigene è espresso anche dai linfociti B del sistema immunitario, che nel caso del lupus eritematoso e delle dermatomiositi giocano un ruolo cruciale nel determinare la malattia. “Usando lo stesso bersaglio  trasliamo il medesimo approccio di terapia genica da un contesto di malattia neoplastica (leucemie e linfomi) a un contesto di patologia non neoplastica, ma dove gli elementi che producono il danno sono i B-linfociti che esprimono CD19”, ha spiegato Franco Locatelli, responsabile dell’area di Oncoematologia e Terapia Cellulare e Genica dell’Ospedale Pediatrico Bambino e professore Ordinario di Pediatria all’Università Cattolica del Sacro Cuore.

A distanza di diversi mesi dal trattamento, i tre pazienti sono in remissione di malattia e non assumono più farmaci immunosoppressori. Tutti e 3 i pazienti avevano risposto in maniera insoddisfacente a terapie immunosoppressive aggressive, necessarie per la gravita della loro malattia, e allo stesso tempo avevano sviluppato importanti effetti collaterali I risultati ottenuti con le cellule CAR-T ci incoraggiano a proseguire nella direzione di un trial clinico che possa comprendere un numero più ampio di pazienti pediatrici affetti da varie malattie autoimmuni in cui un  ruolo fondamentale nello sviluppo è giocato dai linfociti B", ha affermato Fabrizio De Benedetti, responsabile dell’area di ricerca di
Immunologia, Reumatologia e Malattie infettive.

"La terapia genica rappresenta una sfida e un'opportunità unica per i sistemi sanitari globali. Ci consente di offrire risposte concrete a pazienti che fino a poco tempo fa erano senza speranza, affrontando malattie genetiche e condizioni cliniche gravi in modo personalizzato e mirato. Inoltre, la terapia genica promette di emancipare i pazienti da condizioni di cronicità, migliorando la loro qualità di vita e riducendo i costi a lungo termine associati alla gestione delle malattie croniche", ha dichiarato il presidente dell'Ospedale Bambino Gesù, Tiziano Onesti.