La piccola Pia con la mamma (sito ufficiale Team Pia).
in foto: La piccola Pia con la mamma (sito ufficiale Team Pia).

Quasi 2 milioni di euro nel giro di due giorni: è questa la cifra record raccolta per far avere a Pia, bimba belga di 9 mesi affetta da una grave forme di atrofia muscolare spinale (Sma), quella di tipo 1, per farle avere l'unico farmaco al mondo che possa curarla e che costa ben 1,9 milioni di euro. La sua storia sta facendo il giro del mondo, con la bimba e la sua famiglia, di Anversa, che si sono ritrovati ben presto sotto i riflettori grazie all'ondata di generosità che la sua vicenda ha generato in tutto il Belgio. Considerando che il Paese conta 11,4 milioni di abitanti si può dire "che un belga su 10 ci ha aiutato", hanno precisato i suoi genitori. E pensare che l'appello della mamma e del papà della piccola era partito da un Sms, poi finito sul web, che ha messo in moto centinaia di migliaia di persone, le quali, a loro volta, nel giro di pochissimo hanno raccolto la somma da primato per il trattamento "one-shot" a base di Zolgensma, attualmente il medicinale più costoso del mondo, che potrebbe permetterle di avere una vita normale.

Pia, infatti, nata il 27 novembre scorso, è affetta da atrofia muscolare spinale di tipo 1, una patologia molto grave, diagnosticatale a maggio, che le impedisce il corretto funzionamento dei muscoli e che porta rapidamente alla paralisi totale. La sua aspettativa di vita non supererebbe i due anni. L'unico trattamento possibile per curare questa malattia è lo Zolgensma, un farmaco genetico per i minori di due anni, approvato a maggio negli Stati Uniti al costo di 2,1 milioni di dollari, pari a 1,9 milioni di euro, dell’azienda svizzera Novartis. Ad annunciare che la raccolta fondi è andata a buon fine sono stati il padre e la madre della bambina, Ellen De Meyer, su Facebook, dove hanno condiviso le foto di Pia. La terapia del Zolgensma, che avrebbe già avuto effetti positivi su 19 bambini come lei, in Europa, tuttavia, non ha ancora ottenuto l’autorizzazione dall’Agenzia Europea per i farmaci (Ema). Il caso di Pia è arrivato persino nel Parlamento belga, con il ministro della sanità Maggie De Block che ha spiegato giovedì scorso alla Camera dei Deputati, in risposta a nove interrogazioni orali, che sta studiando una soluzione per la somministrazione del farmaco in loco, possibile secondo la legge solo "in casi eccezionali", nel rispetto delle procedure e "in mancanza di un’alternativa terapeutica".

La discussione sul caso della piccola Pia è arrivata anche in Italia. A commentarla è stato tra i primi Giovanni D'Agata, presidente dello "Sportello dei Diritti", dal momento che ci sono tantissimi altri bambini come lei che necessitano di cure che sono costosissime. "Non vi è dubbio che il prezzo applicato e ottenuto da una società farmaceutica per i suoi medicinali servirà da riferimento al prezzo applicato da altre società farmaceutiche per i farmaci nella stessa nicchia – ha sottolineato D'Agata -. Se la politica non interviene, quanto costerà Zolgensma quando il farmaco sarà commercializzato sul mercato italiano? Vorremmo anche sottolineare che gran parte della ricerca di Zolgensma per lo sviluppo è stata condotta all'interno delle università ed è stata finanziata con fondi pubblici. In Europa, anche le società farmaceutiche possono contare su notevoli vantaggi fiscali. Le aziende che investono nella ricerca pagano meno le tasse sulle società. Con tutti questi sussidi e benefici, in che modo le aziende farmaceutiche osano continuare a far pagare prezzi così esorbitanti per i loro medicinali e mettere sotto pressione la sicurezza sociale?".