Cos’è la terapia genica oculare che ha ridato la vista a 10 bimbi al Policlinico Vanvitelli di Napoli
Eccellenza sanitaria in Campania: si tratta della Clinica Oculistica dell'Azienda Ospedaliera dell'Università della Campania "Luigi Vanvitelli", nel cuore del centro storico di Napoli, che è il primo centro in Europa certificato per la somministrazione della terapia genica oculare. Nel nosocomio partenopeo, questa terapia, particolarmente indicata con distrofia retinica ereditaria causata da mutazioni bialleliche del gene RPE65 e che abbiamo sufficienti cellule retiniche vitali, ha permesso a 10 bambini di riacquistare la vista. I dieci piccoli pazienti, che provengono da diverse regioni del Nord e del Centro Italia, sono stati sottoposti al trattamento: si tratta di somministrazione una tantum di Luxturna-Voretigene neparvocec. La terapia – approvata e rimborsata in Italia per una rara forma di distrofia retinica ereditaria, quella legata a mutazioni in entrambe le copie del gene RPE65 – ha fatto il suo esordio circa 15 anni fa, grazie alla sperimentazione di fase I avviata proprio dal Policlinico Vanvitelli, dalla Fondazione Telethon e dal Children Hospital di Philadelphia.
"I dieci pazienti trattati oggi possono scrivere, leggere (passando di fatto, in alcuni casi, dal braille alla carta e alla penna) e muoversi in autonomia. I risultati che abbiamo ottenuto – allargamento del campo visivo, aumento della capacità visiva da vicino, da lontano e in condizione di scarsa luminosità – hanno, quindi, un profondo valore scientifico e clinico oltre a testimoniare che, in una patologia degenerativa, la via del trattamento precoce è quella vincente" ha dichiarato Francesca Simonelli, Professore Ordinario di Oftalmologia e Direttrice della Clinica Oculistica dell’Università degli Studi della Campania Luigi Vanvitelli.
Un plauso al grande risultato arriva anche da Gianfranco Nicoletti, rettore dell'Università Vanvitelli: "Dieci bambini ipovedenti hanno riacquistato la vista. Per questo devo ringraziare la Regione Campania che ha investito nella terapia genica, e la nostra Oculistica con la professoressa Simonelli e tutto il suo staff per l’eccellente lavoro svolto che ci pone tra i primi centri in Europa per il trattamento in età pediatrica". "Siamo particolarmente orgogliosi di aver potuto contribuire, come Azienda ospedaliera universitaria, alla fattibilità di questa operazione. L’emozione di vedere le immagini di questi bambini che riescono, specie di sera, a giocare a pallone riempie di gioia" è invece il commento di Antonio Giordano, direttore generale del nosocomio.
Come funziona la terapia genica oculare
Per terapia genica si intende una somministrazione di materiale genetico, che può avere sia lo scopo di bloccare un gene disfunzionale che essere utilizzata come trattamento terapeutico. La terapia genica è particolarmente indicata in Oculistica, nella fattispecie per le malattie gravi – che non abbiano ancora un trattamento specifico – che riguardano la retina: questo perché ha un'anatomia ben definita, è isolato dal sistema immunitario ed è facilmente accessibile per somministrare la terapia e facilmente controllabile successivamente per individuarne gli eventuali benefici.
