Oltre 100 nuovi farmaci approvati, molti sono antitumorali: quali arriveranno presto in Italia

L'introduzione di un nuovo farmaco segue un percorso piuttosto rigido che passa attraverso diverse autorizzazioni. Per poter essere introdotto, distribuito e utilizzato in Italia, un nuovo farmaco, dopo tutti gli studi necessari, deve ricevere per prima cosa l'autorizzazione dell'Ema (Agenzia europea dei medicinali) e poi dell'Aifa, ovvero l'Agenzia italiana del farmaco.

Da questo punto di vista il 2025 è stato un anno molto proficuo. Secondo quanto annunciato dall'Aifa in questi giorni infatti sono 104 i nuovi farmaci che dopo aver ricevuto l'autorizzazione dell'Ema e della Commissione europea dovrebbero diventare presto disponibili anche per i pazienti in Italia. Sono farmaci destinati al trattamento di numerose malattie e condizioni, alcuni anche molto attesi. Tra i medicinali approvati ci sono infatti anche 16 farmaci orfani, ovvero medicinali destinati a patologie rare, per cui le opzioni terapeutiche finora disponibili sono poche o assenti.

Quali sono i farmaci approvati

Tra i farmaci più attesi che hanno ricevuto l'approvazione nel 2025 e che diventaranno rimborsabili nel 2026 ci sono il Kaftrio (combinazione dei principi attivi ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor), ora esteso al trattamento della fibrosi cistica, ma anche il farmaco Mounjaro, basato sulla molecola tirzepatide, indicato per il trattamento del diabete di tipo 2, e un nuovo anticorpo monoclonale contro il deterioramento cognitivo di lieve entità nelle fasi iniziali della malattia di Alzheimer. Sono stati approvati inoltre diversi nuovi farmaci antitumorali. Tra questi una molecola (nogapendekin alfa inbakicept) per il trattamento precoce del tumore alla vescica a una terapia Car-T di nuova generazione per la leucemia linfoblastica acuta con meno tossicità e maggiore efficacia.

Nello specifico sei dei 16 farmaci orfani riguardano il trattamento dei tumori, anche se alcuni hanno ricevuto un'autorizzazione subordinata a condizioni, ovvero possono essere utilizzati per "garantire ai pazienti – spiega l'Agenzia – un accesso anticipato alla terapia a fronte di un bisogno di salute insoddisfatto". L'Aifa annuncia inoltre che molti di questi nuovi farmaci diventeranno rimborsabili.

In generale di tutti i farmaci approvati, oltre ai 16 orfani, 38 si basano su nuovi principi attivi e 41 sono farmaci biosimilari, ovvero quei medicinali simili per qualità, efficacia e sicurezza ai farmaci biologici di riferimento ma non protetti dal brevetto. Sono quelli che nel linguaggio comune chiamiamo "farmaci generici" .

La questione della rimborsabilità

Aifa spiega che per rendere disponibili questi farmaci in tempi brevi li ha inseriti in una categoria specifica di farmaci, la classe C non negoziata (Cnn). In questa rientrano quei medicinali già approvati dall'Ema ma rispetto ai quali non è stata ancora negoziata la rimborsabilità da parte del Sistema sanitario nazionale, rendendo però di fatto la loro distribuzione fin da subito disponibile.

Invece per alcuni di questi nuovi farmaci, le cui aziende produttrici hanno presentato domanda, sono state già avviate le trattative con le aziende produttrici per definire prezzo e rimborsabilità. Finora – spiega Aifa –  è diventato rimborsabile l'80% dei farmaci approvati finora dall’Ema. Una percentuale che l'Agenzia inserisce tra quelle più alte registrati nei paesi europei.

"Buona parte di questi farmaci – spiega l'Aifa – rappresentano nuove soluzioni per malati che avevano esaurito le opzioni di cura o per i quali i trattamenti esistenti erano insufficienti o a elevata tossicità. Altri sono la prima terapia disponibile per patologie che, fino ad oggi, ne erano prive".