Una donna con tre malattie autoimmuni è stata curata con le cellule CAR-T: “Non ha più bisogno di trasfusioni”

Le terapie con cellule CAR-T rappresentano una delle tecniche più d'avanguardia nel trattamento di alcune forme di cancro che non rispondono alle terapie tradizionali. Si tratta infatti di una terapia piuttosto complessa che consiste – spiega l'Istituto Superiore di Sanità – nell'utilizzare le stesse cellule immunitarie del paziente, i linfociti T. Questi dopo essere stati prelevati dal sangue del paziente, vengono modificati in laboratorio in modo da renderle capaci di riconoscere e attaccare il tumore e infine re-infuse nel sangue del paziente. Finora questo approccio, che mira a potenziare il ruolo dei linfociti T, è stato utilizzato soprattutto nella cura di alcuni tumori.

Oggi però dalla Germania arriva una notizia che potrebbe aprire le porte a nuovi impieghi delle terapie con cellule CAR-T nel trattamento delle malattie autoimmuni, ovvero quelle causate da un malfunzionamento del sistema immunitario. Per la prima volta le cellule CAR-T sono state utilizzate per trattare un paziente affetto da tre diverse malattie autoimmuni potenzialmente letali e resistenti alle terapie tradizionali. Il paziente in questione è una donna di 47 anni, in cura cura dal 2025 presso l'Ospedale Universitario di Erlangen. I medici che si sono occupati della donna, guidati dal professor Fabian Müller, hanno spiegato il caso clinico in uno studio appena pubblicato sulla rivista Med del gruppo Cell Press.

Il caso clinico

Quando nel 2025 la paziente protagonista di questa storia si è rivolta ai medici dell'Ospedale Universitario di Erlangen, il suo quadro clinico era estremamente complesso: la donna era infatti affetta da tre malattie autoimmuni, che producevano sul suo corpo effetti molto gravi: una grave forma di anemia emolitica autoimmune, "una malattia – spiegano i ricercatori – in cui il sistema immunitario attacca e distrugge erroneamente i globuli rossi", un'altra malattia, nota come trombocitopenia immune (ITP), in cui un'anomalia nel sistema immunitario causa la distruzione delle piastrine, aumentando il rischio di emorragie. Completava il quadro un'altra patologia, dagli effetti opposti, ma altrettanto pericolosi: la sindrome da anticorpi antifosfolipidi, una condizione che aumenta il rischio di coaguli di sangue nei vasi sanguigni.

La donna sapeva di essere malata da dieci anni, durante i quali si era sottoposta a nove diversi tipi di terapia, compresi gli anticorpi e i farmaci immunosoppressori, ma ogni tentativo si era rivelato inefficace. Quando è arrivata all'ospedale di Erlangen, oltre a una terapia anticoagulante, era costretta a trasfusioni di sangue quotidiane per sopperire agli effetti dell'anemia.

Come ha agito la terapia sperimentale

A quel punto il team di Müller, che aveva già utilizzato con successo la terapia con cellule CAR-T per trattare altri pazienti affetti da condizioni autoimmuni, ha deciso di tentare lo stesso approccio anche con la donna. I medici avevano infatti ipotizzato che una possibile causa delle tre malattie di cui soffriva la paziente fosse un malfunzionamento di alcune specifiche cellule immunitarie, note come cellule o linfociti B.

I ricercatori hanno quindi prelevato dalla donna i linfociti T e li hanno modificati in modo che una volta reinfusi nel sangue della donna avrebbero riconosciuto e attaccato una proteina chiamata CD19, presente sui linfociti B. L'obiettivo dei medici era infatti quello di attaccare i linfociti B malfunzionanti, i potenziali responsabili delle patologie della paziente.

"Risultati sorprendenti"

Fortunatamente l'intuizione dei medici si è rivelata giusta. "Gli effetti clinici sono stati sorprendenti", scrivono i ricercatori. Dopo una sola settimana la donna non aveva più bisogno di trasfusioni e nell'arco di tre settimane dalla fine della terapia la notizia più importante di tutti: i suoi livelli di emoglobina, una proteina presente nei globuli rossi, erano raddoppiati e tornati nei parametri normali. Questo risultato implicava che "il suo sistema immunitario non stava più distruggendo i suoi globuli rossi". Anche gli altri valori ematici sono migliorati in poche settimane, come non era mai successo in dieci anni di terapie.

Secondo Müller e gli altri esperti la terapia con cellule CAR-T ha funzionato perché i linfociti T modificati sono riusciti a "penetrare – spiegano – in diversi tessuti del corpo ed eliminare tutte le cellule anomale, sia quelle mature che quelle in fase di sviluppo". E quando qualche mese dopo le cellule B sono ricomparse, queste erano composte quasi interamente da cellule vergini.  Per i ricercatori questo suggerisce che la terapia ha riprogrammato il sistema immunitario della paziente.

Oggi, a distanza di un anno, la donna è in remissione e non ha più bisogno di trasfusioni. Ha ancora alcuni valori anomali, che suggeriscono un possibile danno al fegato o al midollo osseo, ma secondo i ricercatori potrebbero essere attribuiti alle terapie precedenti non alle cellule CAR-T.