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Creato il primo organoide di cervelletto umano: possibili nuove terapie per autismo e altri disturbi

Un team di ricerca internazionale ha creato in laboratorio il primo organoide di cervelletto umano, una replica fedele e in miniatura del vero organo. Grazie ad esso si potranno condurre ricerche rivoluzionare su varie condizioni, dai disturbi dello spettro autistico ad alcune forme di cancro come il medulloblastoma. Speranze per nuove terapie.
A cura di Andrea Centini
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Credit: Cell Stem Cell
Credit: Cell Stem Cell

Per la prima volta gli scienziati sono riusciti a creare in laboratorio un organoide del cervelletto umano, ovvero una replica in miniatura che contiene la stragrande maggioranza delle cellule che caratterizzano l'organo. Analogamente allo sviluppo di altri organoidi, come quello di cuore umano sviluppato dall'Università di Toronto, si tratta di un risultato estremamente prezioso; grazie a queste “piattaforme biologiche”, infatti, gli scienziati hanno a disposizione sostituti molto fedeli degli organi reali. Ciò permette loro di studiare le caratteristiche fisiologiche, lo sviluppo e soprattutto le malattie che li colpiscono. Grazie all'organoide del cervelletto umano, ad esempio, si potranno fare nuove scoperte su disturbi dello spettro autistico, atassia cerebellare, alcune forme di cancro e molti altri disturbi neurologici. Il cervelletto, del resto, è coinvolto in molteplici funzioni, motorie e cognitive: dal controllo del movimento alla memoria di lavoro, passando per l'elaborazione spaziale, il linguaggio e le emozioni.

A mettere a punto il primo organoide di cervelletto umano è stato un team di ricerca internazionale guidato da scienziati della Scuola di Medicina Keck dell'Università della California Meridionale, che hanno collaborato a stretto contatto con i colleghi della Divisione di Biologia e Ingegneria Biologica del California Institute of Technology (CALTECH), del Dipartimento di Neurofisiologia Clinica e Neurologia dell'Università della California, della società Spatial Genomics e di altri istituti. Gli scienziati, coordinati dal dottorando Alexander Atamian e della ricercatrice italiana Giorgia Quadrato, docente presso l'Eli and Edythe Broad CIRM Center for Regenerative Medicine and Stem Cell Research dell'ateneo di Los Angeles, hanno coltivato alcune linee cellulari in laboratorio che, una volta organizzate, hanno dato vita a organoidi cerebellari umani (hCerOs). Questi organoidi replicano fedelmente la complessa diversità cellulare del cervelletto presente in un feto, “inclusa una popolazione di progenitori del labbro rombico specifica per l'uomo che non è mai stata generata in vitro prima di questo studio”, hanno scritto gli scienziati nell'abstract dello studio.

Tra le caratteristiche più significative di questi organoidi, evidenti a un paio di mesi di maturazione, vi sono la stratificazione laminare organizzata e la formazione di connessioni tra tipologie di neuroni differenti: inibitori ed eccitatori. Ciò crea un'attività di rete coordinata ed evidenzia che queste cellule sono funzionali, non si tratta di una presenza “sterile”. Inoltre all'interno di questi organoidi si sviluppano le principali linee cellulari del cervelletto, tra le quali le cellule del Purkinje – tra i più grandi neuroni del sistema nervoso – legate al movimento e le cellule granulari, il tipo di neuroni più comune nel nostro organismo. Ricordiamo che nel cervelletto è presente la maggior parte delle nostre cellule nervose, circa l'80 percento del totale, come spiegato all'ANSA dalla professoressa Chiara Magliaro, specialista di organoidi presso il Centro di Ricerca E. Piaggio dell'Università di Pisa. Gli hCerOs ottenuti dal team della professoressa Qudrato sono dunque molto fedeli alla controparte reale del cervelletto e ciò, come indicato, può rivoluzionare lo studio delle malattie che colpiscono questo organo, oltre ad ampliare le conoscenze del suo sviluppo.

“Il co-sviluppo e la maturazione riproducibili dei principali tipi di cellule del cervelletto in via di sviluppo in un modello organoide umano forniscono un nuovo modo per esplorare la biologia alla base dello sviluppo e dei disturbi cerebellari e mettere a punto interventi terapeutici”, ha spiegato la professoressa Quadrato in un comunicato stampa. “Questo studio fornisce un sistema modello tutto umano, fisiologicamente rilevante, per chiarire i meccanismi specifici del tipo di cellula che governano lo sviluppo e la malattia cerebellare”, le ha fatto eco il dottor Atamian. Tra i disturbi neurologici che beneficeranno dagli studi su questi organoidi vi sono i disturbi dello spettro autistico, l'atassia cerebellare (una condizione che rende incapaci di controllare l'equilibrio, l'andatura e altri movimenti) e alcune forme di cancro come il medulloblastoma che colpisce i bambini. Sono infatti coinvolti tutti neuroni presenti e funzionali negli organoidi, che in futuro potrebbero permettere anche la scoperta di nuove malattie. I dettagli della ricerca “Human cerebellar organoids with functional Purkinje cells” sono stati pubblicati sulla rivista scientifica Cell Stem Cell.

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