Sì di Lorenzin al farmaco sperimentale per curare Vittoria, 16 mesi, affetta da Sma
Il Ministro della Salute Beatrice Lorenzin ha dato il via libera all'iter che dovrebbe portare, in tempi brevi, all'autorizzazione all'uso di un farmaco ancora in fase sperimentale per curare Vittoria, una bambina affetta da una rarissima e grave patologia, la Sma di tipo uno. A lanciare un accorato appello al ministro erano stati Donia e Gerardo De Biase, genitori della piccola che avevano chiesto di poter utilizzare un farmaco, l’ISIS SMNRx che in fase sperimentale sta dando buoni risultati. "Faremo tutto il possibile perché la piccola Vittoria possa avere la possibilità di utilizzare il farmaco che ha richiesto e che è in fase di sperimentazione. Noi daremo tutte le autorizzazioni, dopodiché saremo nelle mani della casa farmaceutica produttrice della molecola", ha detto Lorenzin.
La storia di Vittoria è stata raccontata dal Corriere: la bambina ha 16 mesi ed è affetta da Sma di tipo uno, una malattia genetica neurodegenerativa che causa la perdita dell'uso dei muscoli per la morte dei motoneuroni, creando oltre a problemi motori anche danni ai polmoni. Inizialmente a Vittoria era stata preclusa la possibilità di accedere alla sperimentazione, possibile solo fino a sette mesi di vita. La bimba, quindi, risultava troppo grande e per questa ragione i genitori avevano lanciato un accorato appello al ministro, affinché si spendesse in prima persona per donare a Vittoria qualche possibilità di riuscire a sopravvivere: "La legge prevede la somministrazione del farmaco sperimentale in caso di cura compassionevole e cioè quando il paziente ha già rischiato di morire, non ha molte speranze ed è affetto da una malattia rara. È il caso di mia figlia che ha vissuto un anno e mezzo di calvario tra ospedali e cure. Abbiamo rischiato di perderla più di una volta".
La svolta è arrivata ieri, quando a casa De Biase è arrivata la telefonata del capo gabinetto del ministero della salute che ha comunicato la disponibilità del dicastero e dell'Aifa perché la bimba possa essere curata con l’ISIS SMNRx. Ora non resta che attendere la casa farmaceutica, che ha sede negli Stati Uniti e sta conducendo la sperimentazione: "Sono stati gentili – dice al Corriere Gerardo De Biase – ci hanno spiegato che ora dobbiamo inviare un’istanza e un certificato all’Aifa e loro avvieranno la richiesta all’Isis. E’ stata sicuramente una bella notizia, ci hanno fatto sentire che ci sono vicini, ma ci hanno fatto anche capire che non dipende solo dal Governo italiano ora. Loro faranno il possibile ma la casa farmaceutica potrebbe negare il farmaco. Mi dicono che la seconda fase della sperimentazione si concluderà ad agosto e sta dando degli ottimi risultati. Poi ci sarà la terza fase. Ma Vittoria non può aspettare: alla prossima crisi respiratoria rischia di non farcela. Anche oggi ce la siamo vista brutta".
