La nuova terapia contro una delle forme più aggressive del cancro al colon: può raddoppiare la sopravvivenza

C'è una novità importante nel trattamento in Italia del cancro al colon, nello specifico di una delle sue forme più aggressive: il carcinoma metastatico nei pazienti portatori della mutazione BRAF V600E. Nei giorni scorsi, durante il congresso del Gruppo Oncologico Italia Meridionale (Gom) che si è svolto a Bari, è stato infatti annunciato che l'Italia è il primo Paese a rendere disponibile, attraverso il Sistema Sanitario Nazionale, una nuova combinazione terapeutica che in uno nuovo studio si è dimostrata in grado di raddoppiare la sopravvivenza dei pazienti.

Il nuovo mix di molecole ha ricevuto l'autorizzazione dall'Agenzia italiana del farmaco (Aifa) ancor prima del via libera dell'Agenzia europea del medicinale (Ema) attraverso una procedura straordinaria – ha spiegato in una nota Gom – riconosciuta dalla legge 648/96, che permette l'accesso anticipato a una nuova terapia rispetto all'iter europeo "se esiste un bisogno clinico urgente e prove scientifiche schiaccianti".

Cosa prevede la nuova terapia

Questa nuova terapia prevede la combinazione due farmaci già utilizzati in ambito oncologico: encorafenib e cetuximab, associati alla chemioterapia tradizionale. Il primo è un inibitore della proteina BRAF, impiegato finora insieme ad altri farmaci per il trattamento di diverse forme tumorali che presentano mutazioni nello stesso gene, il cetuximab è invece un anticorpo monoclonale, che blocca – spiega il sito della Fondazione Humanitas – l'azione di un fattore di crescita determinante per lo sviluppo e la sopravvivenza di alcune cellule tumorali.

Si tratta di un approccio terapeutico già impiegato in passato, ma al quale si ricorreva in ultima istanza, invece oggi i risultati di un nuovo studio di fase III, ovvero l'ultimo step della sperimentazione clinica, hanno portato gli esperti a considerarlo un trattamento di prima linea, ovvero la prima opzione raccomandata, nei pazienti con tumore al colon metastastico e mutazione BRAF.

I risultati sulla sopravvivenza

I risultati di questo studio, pubblicato a maggio 2025sul The New England Journal of Medicine, ha dimostrato infatti che la combinazione di encorafenib e cetuximab, associati alla chemioterapia tradizionale, può raddoppiare il tempo di sopravvivenza globale nei pazienti con questa forma particolarmente aggressiva del cancro al colon, che è passata da 15-16 a oltre 30 mesi.

"Questo trattamento rappresenta un punto di svolta per una popolazione di pazienti che, fino a pochi anni fa, aveva opzioni terapeutiche molto limitate e una progressione di malattia estremamente rapida", ha spiegato Fortunato Ciardiello, professore di oncologia medica presso l'Università degli studi della Campania Luigi Vanvitelli di Napoli e tra gli autori che hanno partecipato allo studio.

Questo nuovo approccio terapeutico potrebbe infatti interessare circa 800 pazienti in Italia ogni anno, ovvero l'8-10% dei pazienti con malattia metastatica portatori della mutazione BRAF.

In base a quanto spiega la Fondazione Mutagens infatti questa mutazione è presente in circa il 10% dei pazienti con carcinoma del colon-retto. È un sottotipo particolarmente aggressivo e con prognosi più sfavorevole rispetto ad altre forme della malattia, in quanto il gene coinvolto nella mutazione codifica per una proteina legata ai meccanismi di sopravvivenza del tumore. Il cancro al colon è uno dei tumori su cui è più alta l'attenzione dei ricercatori dato l'aumento dei casi negli ultimi anni, soprattutto nei Paesi Occidentali, negli under 50 e 40, una fascia d'età in cui tradizionalmente questo tumore è meno frequente.