Importante passo in avanti nella cura del cancro con un’innovativa terapia personalizzata
Un’innovativa terapia personalizzata per la cura del cancro, basata su una tecnica di editing genico chiamata CRISPR – acronimo di clustered regularly interspaced short palindromic repeats (brevi ripetizioni palindromiche raggruppate e separate a intervalli regolari) – , ha dato prova di fattibilità e tollerabilità nella prima sperimentazione clinica condotta in 16 pazienti con diverse forme di cancro. La tecnica, precedente impiegata per rimuovere geni specifici e consentire al sistema immunitario di essere più reattivo contro il cancro, è stata utilizzata con un nuovo approccio che ha permesso non solo di estrarre geni specifici ma di inserirne di nuovi all’interno delle cellule immunitarie (cellule T), reindirizzandole in modo efficiente a riconoscere le mutazioni sulle cellule tumorali. Quando tali cellule ingegnerizzate vengono reinfuse, si spostano preferenzialmente verso il tumore, dove diventano la popolazione predominante.
A supportare tale strategia, lo studio del sistema immunitario e, in particolare, di alcuni recettori espressi sulle cellule T, che possono riconoscere in modo specifico le cellule tumorali. Questi recettori sono diversi per ogni paziente, per cui trovare un modo efficiente per isolarli e reinserirli nelle cellule immunitarie al fine di ottenere una terapia personalizzata per la cura del cancro è la chiave per rendere l’approccio fattibile su larga scala.
Nella nuova sperimentazione, pubblicata nel dettaglio su Nature, gli studiosi hanno isolato questi recettori dal sangue di ciascun paziente, utilizzando una tecnologia inizialmente sviluppata dal professor Antoni Ribas dell’Università della California a Los Angeles (UCLA) insieme al professor James Heath, presidente dell’Institute for Systems Biology di Seattle, e il Premio Nobel David Baltimora, professore emerito al Caltech e membro dell’UCLA Jonsson Comprehensive Cancer Center, sviluppandola ulteriormente presso l’azienda di immuno-oncologia PACT Pharma di San Francisco. I recettori così isolati sono stati quindi impiegati per riprogrammare le cellule immunitarie utilizzando l’editing genico CRISPR.
“Questo è un passo in avanti nello sviluppo di un trattamento personalizzato per il cancro, in cui l’isolamento dei recettori immunitari che riconoscono specificamente le mutazioni nel cancro del paziente vengono utilizzati per curare il cancro – ha affermato il professor Ribas, autore corrispondente dello studio – . La creazione di un trattamento cellulare personalizzato per il cancro non sarebbe stata fattibile senza la capacità di nuova concezione di utilizzare la tecnica CRISPR per sostituire i recettori immunitari nelle preparazioni cellulari di grado clinico in un unico passaggio”.
Il trattamento personalizzato è stato messo a punto per 16 pazienti con diverse forme di tumore, inclusi il cancro al colon, al seno e dei polmoni, che non avevano risposto ad altri trattamenti. In 5 pazienti, il tumore si è stabilizzato, mentre gli altri 11 hanno mostrato una progressione della malattia, suggerendo la necessità di ulteriori studi per determinare la dose corretta e la reale efficacia. Questa prima sperimentazione, progettata per testare la sicurezza e fattibilità del trattamento, ha comunque mostrato che le cellule immunitarie modificate riconoscono le mutazioni nelle cellule tumorali, fornendo una forte dimostrazione iniziale di quanto sia possibile con tale tecnologia d’avanguardia.
