Bimba di 2 mesi rischia paralisi: raccolti 2milioni per curarla col farmaco più costoso del mondo

Una travolgente iniziativa di solidarietà ha visto protagonisti migliaia di cittadini portoghesi che hanno raccolto gli oltre due milioni di euro necessari per salvare Matilde, una bambina di meno di due mesi affetta da atrofia muscolare spinale di tipo 1, la forma più grave di questa malattia, perché impedisce il funzionamento dei muscoli e porta rapidamente alla paralisi totale. In seguito a un appello lanciato in televisione e diffuso anche sul web, tra i portoghesi si è scatenata una vera e propria gara di solidarietà che ha permesso ai genitori della piccola di raccogliere in neanche due mesi i 2 milioni di euro necessari per il trattamento “one-shot” del "farmaco più costoso del mondo", che potrebbe permettere alla piccola Matilde di avere una vita normale.

Il farmaco in questione è il Zolgensma, ad oggi l’unico medicamento genetico per minori di due anni con atrofia muscolare spinale di tipo 1, approvato a maggio negli Stato Uniti e commercializzato da Novartis al costo di 1,9 milioni di euro. Ad annunciare che la raccolta fondi è andata a buon fine sono stati il padre e la madre della bambina su Facebook, dove hanno condiviso la foto della “bebè speciale”, ricoverata in terapia intensiva all’ospedale Santa Maria di Lisbona. "Non esistono parole nel dizionario per descrivere tutto quello che avete fatto per noi. La somma che non verrà utilizzata per Matilde sarà donata alle famiglie con altre Matilde" con la stessa malattia.

Ora sarà necessario stabilizzare la bimba, che ha problemi respiratori, quindi trasportarla negli Stati Uniti per la terapia del Zolgensma, che avrebbe già avuto effetti positivi su 19 bambini come lei. In Europa, tuttavia, il medicinale non ha ancora ottenuto l’autorizzazione dall’Agenzia Europea per i farmaci (Ema). Nel frattempo, nella mobilitazione generale per Matilde, Infermed, la National medicine authority, sta studiando con il ministero della Salute portoghese e l’ospedale Santa Maria una soluzione per la somministrazione del farmaco in loco, possibile secondo la legge solo "in casi eccezionali", nel rispetto delle procedure e "in mancanza di un’alternativa terapeutica".