Bimba di un anno guarisce da leucemia grazie ad una nuova terapia: “E’ un miracolo”
In Regno Unito una bimba di un anno malata di leucemia è stata curata per la prima volta al mondo con una innovativa terapia genico-cellulare. Come riporta la BBC, il trattamento, messo a punto dai ricercatori britannici del Gosh e dell'University College London (UCL) e dalla società francese di biotech Cellectis, è consistito nel creare per la piccola paziente delle cellule immunitarie capaci di distruggere le cellule leucemiche. I genitori di Layla Richards avevano provato tutti le cure possibili, fino a quando i medici Great Ormond Street Hospital (GOSH) hanno deciso di tentare con questa terapia altamente sperimentale di cellule modificate geneticamente in una singola piccola dose di 1 mm per infusione. Dopo due mesi dalla prima iniezione, della leucemia non c’era più traccia. Il professore Paul Veys del Great Ormond Street Hospital non si è nascosto nel parlare “quasi di miracolo”.
Dopo il buono esito del trattamento, la Cellectis ha deciso di finanziare di nuovo la ricerca. La tecnica prevede di aggiungere due nuove geni a cellule linfociti T (globuli bianchi) da un donatore sano. Usando una tecnologia di ingegneria genetica chiama Talen, che agisce come una "forbice molecolare", geni specifici sono stati eliminati per alterare in modo utile i linfociti T: prima di tutto sono stati resi "invisibili" grazie ad una potente sostanza sviluppata dalla leucemia che normalmente eliminerebbe i linfociti T malati; dopo questi ultimi sono riprogrammati solo per colpire e uccidere le cellule della leucemia, diventando così una formidabile arma contro la temibile malattia.
