Sma, il farmaco che potrebbe ridare speranza ai piccoli malati

Un nuova speranza si affaccia all'orizzonte per tutti i piccoli affetti da Sma e per le loro famiglie. Un nuovo farmaco per la cura della terribile atrofia muscolare spinale, ora sotto sperimentazione, infatti sta dando risultati definiti eccellenti dagli esperti a tutti i livelli. Un successo inatteso ma accolto con grande entusiasmo tanto che è stata immediatamente avviata  la procedura di approvazione da parte delle autorità sanitarie statunitensi il cui iter sta procedendo rapidamente. Stiamo parlando del nusinersen, un farmaco realizzato da Biogen e Ionis Pharmaceuticals in cui test, avviati negli Stati Uniti nel 2013, hanno dato esiti più che positivi e sono arrivati già in una fase avanzata.

Secondo i risultati dello studio pubblicati sulla rivista "Lancet", nei bambini trattati col farmaco si è assistito a  significativi miglioramenti nella capacità motoria rispetto a quelli che invece non avevano ricevuto il trattamento. Un successo che ha spinto i ricercatori a interrompere il test in anticipo trasformandolo in un studio aperto dove tutti i partecipanti potevano  ricevere il farmaco. Per i ricercatori infatti era troppo evidente che i bambini trattati stavano raggiungendo un numero significativamente maggiore di traguardi motori rispetto a quelli del gruppo di controllo.

Il trattamento, che è ancora in fase sperimentale, per gli esperti avrebbe rallentato la progressione della malattia, migliorato la sopravvivenza e in alcuni casi avrebbe fornito un notevole miglioramento della funzione muscolare. Per questo il nusinersen è stato già presentato all'agenzia americana del farmaco, che dovrebbe approvarlo entro i prossimi 2 mesi, e i primi risultati dei test sono stati presentati anche all'agenzia europea Ema. Nel frattempo il medicinale è disponibile nell'ambito di un programma di accesso allargato in alcuni centri specializzati in Usa.

"Non si può definire una cura, ma è più di quanto siamo mai stati capaci di offrire a queste famiglie finora" ha spiegato uno degli autori dello studio. "Porteremo le autorità regolatorie di tutto il mondo a conoscenza di questi dati e continueremo a lavorare a stretto contatto con loro per rendere disponibile il più rapidamente possibile il nostro trattamento alle famiglie colpite dalla SMA" hanno assicurato invece dall'azienda farmaceutica.